Nom du médicament
CEREZYME
Type
Médicament
Nature
Princeps
Forme galénique
Poudre pour solution à diluer pour perfusion IV
Composition
Imiglucérase
Dosage
400 U par flacon
Présentation
boîte d’un flacon de 20 ml
Prix
- Prix public : 15869 DH
- Prix hospitalier : 15565 DH
Remboursement
Non Remboursable
Laboratoire
Sanofi-Aventis Maroc
Classe thérapeutique
- Endocrinologie – Diabète – Nutrition ➜ Correction des anomalies métaboliques ➜ Maladie de Gaucher ➜ Imiglucérase
Classification ATC
Code : A16AB02
- Système Digestif et Métabolisme
- ➜ Autres médicaments des voies digestives et du métabolisme
- ➜ Autres produits pour les voies digestives et le métabolisme
- ➜ Enzymes
- ➜ Imiglucérase
Indications thérapeutiques
L’utilisation de CEREZYME (imiglucérase) est indiquée comme traitement enzymatique substitutif au long cours chez des patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Gaucher non neuronopathique (type 1) ou neuronopathique chronique (type 3) et présentant des manifestations non neurologiques cliniquement significatives de la maladie.
Les manifestations non neurologiques de la maladie de Gaucher comprennent un ou plusieurs des troubles suivants :
- Anémie, après exclusion de toute autre cause telle qu’une carence en fer
- Thrombocytopénie
- Anomalies osseuses, après exclusion de toute autre cause telle qu’une carence en vitamine D
- Hépatomégalie ou splénomégalie
Posologie et mode d’administration
La prise en charge de la maladie de Gaucher doit être effectuée par un médecin ayant l’expérience de cette maladie.
Posologie
En raison de l’hétérogénéité et de la nature multisystémique de la maladie de Gaucher, la posologie doit être adaptée à chaque patient après un bilan clinique exhaustif. Dès que la réponse de chaque patient concernant l’ensemble des manifestations cliniques observées est clairement établie, la posologie et la fréquence d’administration peuvent être ajustées afin de maintenir les paramètres cliniques optimaux déjà atteints ou d’améliorer ceux qui n’auraient pas encore été normalisés.
Divers schémas posologiques ont prouvé leur efficacité dans le traitement d’une partie ou de l’ensemble des manifestations non neurologiques de la maladie. Une posologie initiale de 60 U/kg de poids corporel à raison d’une administration toutes les 2 semaines a permis d’améliorer les paramètres hématologiques et viscéraux en 6 mois de traitement et la poursuite du traitement a interrompu la progression de la maladie osseuse, voire entraîné son amélioration. L’administration de doses de l’ordre de 15 U/kg de poids corporel une fois toutes les 2 semaines a permis d’améliorer les paramètres hématologiques et de réduire l’hypertrophie des organes mais n’a pas modifié les paramètres osseux. La fréquence habituelle d’administration est d’une perfusion toutes les 2 semaines ; c’est pour ce schéma d’administration que l’on dispose du plus grand nombre d’informations.
Population pédiatrique
Aucun ajustement de dose n’est nécessaire pour la population pédiatrique.
L’efficacité de CEREZYME sur les symptômes neurologiques des patients atteints d’une maladie de Gaucher neuronopathique chronique n’a pas été établie et aucune posologie particulière ne peut être recommandée pour ces manifestations (voir rubrique Pharmacodynamie).
Mode d’administration
Après reconstitution et dilution, la préparation est administrée par perfusion intraveineuse. Les premières perfusions de CEREZYME devront être administrées à un débit ne dépassant pas 0,5 unité par kg de poids corporel par minute. Pour les perfusions suivantes, la vitesse de perfusion pourra être augmentée sans dépasser 1 unité par kg de poids corporel par minute. Toute augmentation de la vitesse de perfusion devra être effectuée sous le contrôle d’un professionnel de santé.
L’administration de CEREZYME à domicile peut être envisagée pour les patients qui tolèrent bien leurs perfusions après plusieurs mois de traitement. La décision de passer au traitement à domicile doit être prise après évaluation et recommandation par le médecin traitant. L’administration de CEREZYME effectuée par le patient ou le soignant à domicile nécessite une formation délivrée par un professionnel de santé en milieu hospitalier. Le patient ou le soignant apprendra la technique de perfusion et la tenue d’un carnet de traitement. Les patients qui présentent des effets indésirables durant la perfusion doivent immédiatement interrompre la perfusion et consulter un professionnel de santé. Les perfusions suivantes pourront nécessiter une administration en milieu hospitalier. La dose et la vitesse de perfusion doivent rester constantes à domicile et ne doivent pas être modifiées sans la supervision d’un professionnel de santé.
Pour les instructions concernant la reconstitution et la dilution du médicament avant administration, voir rubrique Elimination/Manipulation.
Le personnel médical et soignant est encouragé à enregistrer les patients souffrant d’une maladie de Gaucher, y compris ceux présentant des manifestations neuronopathiques chroniques de la maladie, dans le ’’ Registre ICGG de Gaucher ’’ (voir rubrique Pharmacodynamie).
Fertilité, Grossesse et Allaitement
Grossesse
Les données disponibles se limitent à 150 observations de femmes exposées à CEREZYME au cours de la grossesse (principalement basées sur les déclarations spontanées et la revue de la littérature) et suggèrent que le traitement par CEREZYME est bénéfique pour contrôler la maladie de Gaucher sous-jacente au cours de la grossesse. De plus, ces données n’indiquent pas de fœtotoxicité malformative avec CEREZYME, bien que le niveau de preuve statistique soit faible. De rares cas de mort fœtale ont été rapportés, sans qu’il n’ait pu être clairement établi si ces décès étaient liés à l’utilisation de CEREZYME ou à la maladie de Gaucher sous-jacente.
Aucune étude chez l’animal n’a été réalisée pour évaluer les effets de CEREZYME sur la grossesse, le développement embryonnaire ou fœtal, l’accouchement et le développement postnatal. On ignore si le fœtus est exposé à CEREZYME par un passage trans-placentaire.
Chez les femmes enceintes atteintes de la maladie de Gaucher et chez celles qui envisagent une grossesse, le rapport bénéfice/risque doit être évalué au cas par cas. Les patientes atteintes de la maladie de Gaucher et qui débutent une grossesse peuvent traverser une période de majoration de l’activité de la maladie durant la grossesse et la période du post-partum. Ceci inclut une augmentation du risque des manifestations osseuses, une exacerbation des cytopénies, des hémorragies et une augmentation du besoin transfusionnel. La grossesse et l’allaitement sont connus pour avoir un impact sur l’homéostasie du calcium maternel et pour accélérer le renouvellement du tissu osseux. Cela peut contribuer à l’importance de l’atteinte osseuse de la maladie de Gaucher.
Il doit être conseillé aux femmes non traitées de débuter un traitement avant la grossesse afin d’optimiser leur état de santé. Chez les femmes traitées par CEREZYME, la poursuite du traitement tout au long de la grossesse doit être envisagée. Une surveillance étroite de la grossesse et des manifestations cliniques de la maladie de Gaucher est nécessaire afin d’adapter la posologie aux besoins de chaque patiente et à la réponse thérapeutique.
Allaitement
On ignore si la substance active est excrétée dans le lait maternel. Toutefois, il est probable que l’enzyme soit assimilée par le tractus gastro-intestinal de l’enfant.